متلازمة آشر هي مرض وراثي يؤثر على شبكية العين، يؤدي تدريجيًا إلى فقدان الرؤية. ولعلاج هذه الحالة، طور علماء روس في مختبر علم الفيروسات الجزيئي بجامعة سيتشينوف الطبية دواءً جينيًا مبتكرًا.
أظهرت الاختبارات الأولية لهذا الدواء على فئران معدلة وراثيًا نتائج واعدة. ووفقًا لألكسندر مالاغولوفكين، مدير المختبر وقائد الفريق البحثي، فقد ركز العلماء على دراسة اثنين من الأمراض الوراثية المرتبطة بشبكية العين بشكل تفصيلي، وهما النوع الثاني من متلازمة آشر ومرض شتارغاردت. ورغم ندرة هذين المرضين، إلا أنهما يسببان إعاقة لدى المرضى في مرحلة الشباب.
كما نجح الباحثون في تطوير تقنية لإنتاج النواقل الفيروسية وتنقيتها وتركيزها، بالإضافة إلى تصميم بنية وراثية مميزة وتعبئتها في هذه النواقل. وقد أثبتت التجارب المخبرية التي أجريت على خلايا الظهارة الصبغية لشبكية العين البشرية أن هذه النواقل قادرة على إيصال الجينات إلى الخلايا بكفاءة.
واختُبرت التقنية الجديدة لتوصيل المواد الوراثية إلى خلايا الشبكية على الحيوانات المعدلة وراثيًا في المختبر، وأظهرت نتائج الاختبار على الفئران المخبرية أن العلاج الجيني تمكن من إبطاء تطور التغيرات التنكسية في شبكية العين التي تسببها متلازمة آشر.
جريدة الرياض
مصدر الخبر
